La biotecnología es un campo de la ciencia que se dedica al estudio y aplicación de los procesos biológicos para desarrollar productos y servicios útiles para la humanidad. Uno de los campos en los que la biotecnología ha tenido un gran impacto es en el desarrollo de terapias génicas, que consisten en modificar los genes de un individuo para tratar o curar enfermedades genéticas.
Las terapias génicas son una forma de medicina personalizada, ya que se dirigen a la causa subyacente de una enfermedad en lugar de sólo tratar los síntomas. Estas terapias se basan en el uso de vectores de terapia génica, que son moléculas que se utilizan para transportar el gen deseado al lugar donde se necesita. Los vectores más comúnmente utilizados son el virus adenoasociado (AAV) y el virus lentiviral (LV).
Una de las terapias génicas más exitosas hasta la fecha ha sido el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD). La SCD es una enfermedad genética que afecta a los glóbulos rojos y se caracteriza por la formación de glóbulos anormalmente curvos. Esto puede causar problemas en los vasos sanguíneos, lo que aumenta el riesgo de trombosis y crisis dolorosas. Una terapia génica basada en AAV ha demostrado ser eficaz en el tratamiento de la SCD, y ha sido aprobada por la FDA para su uso clínico.
Otro campo en el que la biotecnología y las terapias génicas están teniendo un gran impacto es en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Alzheimer. En estas enfermedades, las células cerebrales mueren debido a la acumulación de proteínas tóxicas. Las terapias génicas basadas en LV están siendo desarrolladas para eliminar estas proteínas tóxicas y salvar las células cerebrales.
Sin embargo, aunque las terapias génicas tienen un gran potencial, todavía hay muchos desafíos a superar. Uno de los principales desafíos es encontrar una forma segura y eficaz de dirigir el gen deseado al lugar correcto en el cuerpo. Además, las terapias génicas pueden tener efectos secundarios no deseados, y es importante evaluar cuidadosamente los riesgos y beneficios de estos tratamientos antes de aplicarlos en pac.
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